Účastníci klinické studie zaměřené na autoimunitní onemocnění se díky nové léčbě mohli vrátit do práce i ke svým koníčkům.
Lékaři dosáhli potenciálně významného pokroku ve výzkumu léčby syndromu ztuhlého člověka (anglicky stiff-person syndrome, SPS), vzácného autoimunitního onemocnění, kterým trpí také zpěvačka Céline Dion.
Syndrom ztuhlého člověka je vzácná choroba postihující centrální nervovou soustavu. Může způsobovat výraznou ztuhlost celého těla a bolestivé svalové křeče. Přestože se vědci jeho výzkumu věnují už desítky let, dosud neexistuje léčba, která by dokázala nemoc zcela vyléčit.
Tým amerických neurologů, který testuje novou formu imunoterapie, nyní oznámil výsledky, jež označil za „vzrušující“ a „velmi povzbudivé“. U pacientů se syndromem totiž léčba vedla k výraznému zlepšení zdravotního stavu.
Lékaři z kliniky Mayo uvedli, že někteří účastníci studie, kteří dříve potřebovali pomoc při běžných každodenních činnostech a měli problémy s chůzí, se dokázali znovu zapojit do běžného života. Někteří se dokonce vrátili do zaměstnání nebo ke svým koníčkům.
Nová metoda, označovaná jako terapie CAR-T buňkami, se již používá při léčbě některých nádorových onemocnění. Jejím principem je úprava imunitních buněk pacienta tak, aby dokázaly cíleně bojovat proti nemoci. V rámci studie lékaři pacientům se syndromem ztuhlého člověka odebrali vlastní T-lymfocyty, tedy jeden z typů imunitních buněk, a následně je geneticky upravili tak, aby dokázaly ničit buňky podílející se na rozvoji onemocnění.
Shari St Germainová, která trpí syndromem ztuhlého člověka, je na fotografii zachycena u ledovce. Uvedla, že od zahájení léčby se každý den cítí „lépe a lépe“. Foto: Poskytnuto rodinou / PA
Neurologové, jejichž výsledky zveřejnil odborný časopis JAMA Neurology, zdůraznili, že dosažené zlepšení je mimořádně povzbudivé zejména proto, že pacienti se mohli vrátit k činnostem, o nichž se domnívali, že už je nikdy nebudou schopni vykonávat.
Dr. Anastasia Zekeridouová, neuroložka a výzkumnice z kliniky Mayo v Rochesteru, uvedla: „Nejvíce nás překvapila míra zlepšení, kterou jsme u některých pacientů zaznamenali.“
„Dosavadní léčebné postupy nám sice umožňují zmírňovat příznaky, jen velmi zřídka se však stává, že se pacienti dokážou vrátit na svou původní úroveň fungování. Tyto předběžné výsledky jsou velmi povzbudivé. Nyní je zásadní zjistit, zda dosažené zlepšení přetrvá i v dlouhodobém horizontu,“ dodala.
Jeden z účastníků studie, Jonathan Walden, se před zahájením léčby dostal do stavu, kdy při chůzi i zvládání základních každodenních úkonů potřeboval pomoc rodiny. Po absolvování terapie CAR-T se však dokázal vrátit do zaměstnání.
„Mohu každý den chodit do práce a zvládám všechno, co jsem dělal dříve. Chodím na lov a mohu také rybařit,“ popsal. „Od zahájení léčby jsem neměl jediný záchvat.“
Další účastnice studie, Shari St Germainová, se potýkala s velmi bolestivými křečemi v nohou a problémy s chůzí. Postupně se u ní začala projevovat také svalová ztuhlost a opakované pády. Po léčbě metodou CAR-T však zaznamenala výrazné zlepšení. Jak sama říká, každý den se cítí „lépe a lépe“.
„Jednoho dne po léčbě jsem vstala, cítila se opravdu dobře a rozhodla se jít cvičit na běžecký pás. Přiběhl za mnou manžel, protože jsem plakala, a ptal se mě: ‚Je všechno v pořádku?‘ Odpověděla jsem mu: ‚Právě jsem sedm minut chodila na běžeckém pásu!‘“ popsala svůj zážitek.
Dr. Sean Pittock, vedoucí neurologického oddělení na klinice Mayo, uvedl, že terapie CAR-T již zásadně změnila možnosti léčby některých nádorových onemocnění a nyní se začíná ukazovat její potenciál také při léčbě autoimunitních neurologických chorob.
„Výsledky dosažené u syndromu ztuhlého člověka přinášejí obrovskou naději. Nejen lidem, kteří s tímto onemocněním žijí, ale potenciálně také pacientům s dalšími neurologickými chorobami způsobenými poruchami imunitního systému, u nichž jsou možnosti účinné léčby stále omezené,“ řekl.
„Stále máme mnoho věcí, které musíme prozkoumat, tento výzkum však otevírá zcela novou a velmi slibnou cestu pro další vývoj v daném oboru,“ dodal.
Zpěvačka Céline Dion oznámila, že jí byl diagnostikován syndrom ztuhlého člověka, v prosinci 2022. Ve videu zveřejněném na Instagramu tehdy svým fanouškům sdělila, že nemoc zasáhla „každý aspekt mého každodenního života“, včetně jejího hlasu.
Yasmin Sheikhová, vedoucí oddělení politiky a vztahů s veřejností v charitativní organizaci Anthony Nolan, která se věnuje boji proti rakovině krve a na výzkumu se nepodílela, označila výsledky za významný posun.
„Tento výzkum představuje vzrušující pokrok a přináší další důkazy o tom, že terapie CAR-T buňkami by mohla najít uplatnění i mimo oblast léčby rakoviny krve. Mohla by tak nabídnout novou naději lidem žijícím s dalšími onemocněními, včetně syndromu ztuhlého člověka,“ uvedla.